Гемофілія — це рідкісне вроджене серйозне захворювання, пов’язане з Х-хромосомою, яке впливає на здатність крові згортатися. Це означає, що у людей з гемофілією кровотеча не зупиняється довше, ніж у здорових людей. Гемофілія вражає приблизно 1 людину із 10 000, причому в усьому світі живе 450 000 людей із гемофілією.
Гемофілія характеризується недостатністю факторів згортання крові, та зазвичай передається від батьків до дитини, хоча близько третини випадків захворювання викликані спонтанною мутацією. Існує два типи гемофілії, кожен із яких пов’язаний із недостатністю певного фактора згортання крові.
Найпоширенішим типом захворювання є гемофілія А, при якій у людини недостатньо фактора згортання крові VIII (FVIII).
Гемофілія В зустрічається рідше, при цьому захворюванні люди не мають достатньої кількості фактора згортання крові IX (FIX). Цей тип гемофілії зустрічається лише у 15–20% випадків.
Гени обох факторів згортання закладені в Х-хромосомі, саме тому гемофілія в основному вражає чоловіків, які успадковують уражену материнську Х-хромосому.
У важких випадках гемофілії безперервна кровотеча виникає після незначної травми або навіть за відсутності травми (так звана спонтанна кровотеча). Можуть виникати серйозні ускладнення внаслідок кровотеч у суглоби, м’язи, головний мозок або інші внутрішні органи. Це може призвести до хронічного болю та обмеження рухливості.
Препарат вводиться у вигляді ін’єкцій у випадку кровотечі (за вимогою) або регулярно, щоб запобігти виникненню епізоду кровотечі .
Багато людей у світі не знають, що у них гемофілія, або не отримують належного лікування.
Наші науковці досліджують інноваційні методи лікування (довготривалі та підшкірні ін'єкції замість внутрішньовенних) гемофілії та рідкісних порушень системи крові. Ці методи спрямовані на зменшення навантаження на пацієнта та покращення результатів лікування. У майбутньому до методів лікування гемофілії додадуться пероральна та генна терапія.
Ми прагнемо забезпечити кращу якість життя для людей із гемофілією та іншими рідкісними порушеннями системи крові.
Ми співпрацюємо із нашими партнерами, разом ставимо перед собою нові цілі, розробляємо нові сполуки і технології, щоб покрити усі незадоволені медичні потреби.
Ми зосереджені на:
- Розробці нових профілактичних препаратів для попередження коровотеч при гемофілії
- Клітинній і генній терапії захворювань системи крові
- Ранніх клінічних дослідженнях препаратів для лікування рідкісних захворювань крові, наприклад, серповидноклітинної анемії
Сьогодні наші потужності демонструють приголомшливий потенціал, який свідчить про те, що ми є лідером у пошуку інноваційних ліків наступного покоління.
